Nowa wiadomość

[agina_ania]

Na stronie:
www.mda.org/
znalazłam taki artykuł:

PTC124 to Be Tested at Higher Doses in DMD
PTC Therapeutics of South Plainfield, N.J., will test a higher dose of its
experimental compound PTC124 in approximately 12 boys with Duchenne muscular
dystrophy (DMD) caused by a premature stop codon mutation. The drug is
designed to coax muscle cells to ignore these mutations and make functional
dystrophin.

In October, the company announced that, in a trial of 26 boys with DMD, the
drug appeared safe and well tolerated. Results showed significant decreases
in serum creatine kinase (CK), which leaks out of damaged muscle tissue, and
increases in dystrophin.

In the higher-dose study, boys will take the drug at 20 milligrams per
kilogram of body weight at breakfast and lunch and 40 milligrams per kilogram
at dinner for 28 days. They’ll be followed closely for an additional 28 days
and periodically after that.

Participants must have a documented premature stop codon mutation in the
dystrophin gene, be at least 5 years old and meet other study criteria.
Contact Kerri Donnelly at PTC Therapeutics at [phone], ext. 112, or
[e-mail].

[soul33]

Artykul mowi o leczeniu szczegolnych przypdkow dystforii, dotykajacych
od 5 do 10 procent chorych. Informacja w kodzie genetycznym sklada sie
z aminokwasow zgrupowanych po trzy i tworzących tzw. kodony. Jeden z nich,
nazwany kodonem STOP sluzy do zatrzymywania odczytu informacji. Wynikaloby
z tego, ze "stop codon mutation" jest to mutacja polegająca na zbyt wczesnym
jego wystepowaniu, co uniemozliwia stworzenie w pelni funkconalnej
dystrofiny. Teraz naukowcom udalo sie odnalezc antybiotyk, ktory sprawia,
ze mutacja jest ignorowana i odczyt nie zostaje przerwany.

Pierwsze próby daly bardzo pozytywne rezultaty w postaci zmniejszonej
liczby CK oraz zwiekszonej ilosci dystrofiny. Obecnie rozpoczynają się
testy wiekszych dawek leku.

[rusti]

www.jci.org/cgi/reprint/JCI30556v1?maxtoshow=&HITS=10&hits=10&RESULTFORMAT=&fulltext=Interplay+of+IKK%2FNF-kappa-
B+signaling+in+macrophages+and+myofibers+promotes+muscle+degeneration+in+Duchenn
e+muscular+dystrophy+&searchid=1&FIRSTINDEX=0&resourcetype=HWCIT

Bardzo dużo tłumaczenia z angielskiego. Ale artykuł jest z 22 marca 2007 roku i
został opracownay na Ohio State University College of Medicine, Columbus, USA.
Każdy kto mógłby pomóc w tłumaczeniu proszony jest o pomoc.

[rusti]

po otwarciu strony należy kliknąć na BEGIN MANUAL DOWNLOAD - tekst wyświetla
się w PDF-ie

[soul33]

Artykuł bardzo szczegółowo opisuje badania nad reakcjami biochemicznymi
zachodzącymi w komórkach i związanych z proteiną NF-kappaB. Naukowcy odkryli, że
przy DMD (oraz LGMD), w komórkach ukladu odpornosciowego oraz w nowych komórkach
przekształcających się we włókna mięśniowe jest stale podniesiony poziom
proteiny NF-kB regulującej, poprzez aktywację odpowiednich genów, m.in. reakcje
organizmu na uszkodzenia tkanki lub ukladu odpornosciowego na infekcje. W
przypadku DMD jej nadmiar powoduje chroniczne zapalenie tkanki mięśniowej i
wstrzymanie rozwoju komórek, z których powstają nowe włókna mięśniowe.
Zmniejszenie produkcji NF-kB poprzez środki farmakologiczne poprawiło
funkcjonowanie mięsni u myszy z DMD. Wygląda na to, że brak dystrofiny ma
znacznie mniej bezpośredni wpływ na rozwój choroby.

Mówiąc bardziej szczególowo, proteina NF-kB (nuclear factor-kappa B) jest w
normalnych warunkach utrzymywana w negatywnym stanie w cytoplaźmie komórki
dzięki inhibitorom IkB (Inhibitor of kappa B). Aktywizacja NF-kB jest ściśle
regulowana aktywacją kompleksu kinaz IkB (IKK), enzymów, które powodują
fosforylację i późniejszą degradację IkB. Nieobecność inhibitorów IkB umożliwia
przenikanie NF-kB do jądra komórki i uruchomienie ekspresji niektórych genów.

Wiele odmian nowotworów wykazuje nadmierną aktywację NF-kB, która służy także do
kontroli rozmnażania się komórek rakowych. W związku z tym wiele koncernów
farmaceutycznych prowadzi intensywne badania nad funkcjonowaniem i regulacją
NF-kB jako terapii przeciwnowotworowej.