zbiórki SMA

[mamkotanagoracymdachu]

Czy możecie mi pomóc zrozumieć?

Zbiórki na leczenie dzieci z SMA to te po 9 milionów złotych, i dotyczą zazwyczaj niemowlaków. Rodzice zbierają na terapię genową Zolgensma, podczas gdy w Polsce jest podawany refundowany przez NFZ lek (Spinraza). Różni się sposobem działania i tym, że Zolgensma podaje się raz w życiu, a Spinrazę co kilka miesięcy do końca życia. Natomiast efekty obu terapii są podobne. Tyle wiem, ale chętnie dowiem się więcej jesli są tu specjaliści?

Wspieracie te zbiórki? Wiedząc, że nie chodzi tam o uratowanie życia dzieci, a o leczenie ich inną niż dostępna metodą?

[ichi51e]

wydaje sie ze sekretem jest "podaje sie raz" vs "podaje sie co kilka miesiecy do konca zycia" ale nie znam sie

[mamkotanagoracymdachu]

W sumie chętnie dowiedzałabym się, czemu NFZ finansuje tylko jeden rodzaj terapii - przecież podawanie leku co kilka miesięcy do końca życia może w ogólnym rozrachunku być droższe niż jednorazowe podanie terapii genowej?

[ichi51e]

wydaje sie ze nie chodzi o cene "Firma Biogen, producent leku Spinraza, poinformowała nas dzisiaj, że cena katalogowa tego leku w krajach Unii Europejskiej wyniesie około 90 000 euro za dawkę. Koszt rocznej terapii będzie się więc kształtował w okolicy 540 000 euro w pierwszym roku i 270 000 euro w kolejnych latach."

moze udowodnione dzialanie vs terapia eksperymentalna? Przy jednej dawce za 9mln to w sumie nie ma co reklamowac...

[ichi51e]

"Część osób ma naturalnie nabytą odporność na tego typu wirusa – jest tak u kilku procent niemowląt i u 40–50% dorosłej populacji. U takich osób nie można zastosować leku Zolgensma ani innych leków opartych na wirusach AAV9. Podobnie, osoby, które przyjęły lek Zolgensma, również w przyszłości nie będą mogły przyjąć żadnych innych terapii genowych opartych na wirusie AAV9.

Lek Zolgensma niesie ze sobą ryzyko działań niepożądanych i w praktyce jego stosowanie jest ograniczone względami bezpieczeństwa."

[ichi51e]

tu fajnie opisane www.fsma.pl/leki/zolgensma/wspolne-stanowisko-europejskich-ekspertow/

[mamkotanagoracymdachu]

Dzięki, ichi.
Zdecydowanie lepiej rozumiem, czemu to jednak jest wyścig z czasem.

[hanusinamama]

Chyba chodzi o to ze ta terapia genowa jest nadal uważąna jako eksperymentalna. Podaje się raz fajnie....ale jak przestanie działać za 5 lat to juz drugi raz zwyczajnie nie można.

[berdebul]

Wiesz, to jak z operacjami serca przy HLHS. Najstarsi pacjenci są chyba koło 30, nikt nie wie jak będzie dalej, a mimo to się przeprowadza leczenie (inwazyjne i nieodwracalne) bo to najlepsze co można zaproponować.

[hanusinamama]

Tak ja rozumiem i pewnie sama tez bym tak zrobiła. BRałam udział w zrzutce ( nikt nikogo nie zmusza). Ci rodzice podają dalej lek refundowany bo nie wiadomo czy teraia genowa zadziała jak powinna i na jak długo.

[manon.lescaut4]

Nie jest to tez zwykła kroplówka, ale podaje się lek przez punkcję lędźwiowa I tak przez, miejmy nadzieje, 80-90 lat, niezbyt to komfortowe a i skutki uboczne tez mogą się pojawić.

[lauren6]

Wspieram. Ty nie musisz, nie ma obowiązku.

[berdebul]

Podajesz raz vs jak przestaniesz podawać to objawy wrócą, co wybierasz? Pomijając rozkosz regularnych hospitalizacji i podawania leku w kręgosłup, plus ryzyko z tym związane.

[berdebul]

I Btw taniej wychodzi refundować „najdroższy lek świata”, niż podawać lek do końca życia. Nie rozumiem dlaczego NFZ wybrał taką drogę.

[mamkotanagoracymdachu]

berdebul napisała:

> I Btw taniej wychodzi refundować „najdroższy lek świata”, niż podawać lek do ko
> ńca życia. Nie rozumiem dlaczego NFZ wybrał taką drogę.

O, to, to.
Też mnie to zastanawia.

A już najbardziej frustruje, że dopiero od kilku tygodni cała Polska objęła noworodki screeningiem SMA - to jest test za 100 zł, a lek podany przed wystąpieniem objawów daje szansę na 100% wyhamowanie postępów choroby.

[anilorak174]

Jest jezzcze droga podania spinrazy- do kanału rdzenia. To bardzo obciążające dla organizmu.

[berdebul]

Screening noworodków to jedno, najbardziej agresywny typ sma daje objawy w życiu płodowym. Trzeba badać rodziców.

[daszka_staszka]

A to akurat proste za ich rządów w rozrachunku np. rocznym wydadzą mniej, a potem niech się martwi kolejny zarzad

[joaz]

Żeby doszło do refundacji leku muszą się na warunki tej refundacji zgodzić obie strony. NFZ nie dogadał się z producentem.
Zdaje się, że są już inne sposoby podawania leku na SMA w syropie. Nie jestem tylko pewna czy już w powszechnym dostępie czy jeszcze w fazie badań.

[gofer73]

Bo Zolgensma podaje się tylko do 13 kg wagi pacjenta, a terapia refundowana Spinrazą jest dla wszystkich chorych, również dorosłych. Poza tym, Spinraza refundowana jest już od prawie 3 lat.

[aqua48]

Trudno pojąć że komuś leczenie jedną dawką raz na zawsze wydaje się taką samą terapią jak podawanie leku co kilka nawet miesięcy, ale do końca życia co wiąże się przecież z całą konieczną organizacją życiową i podporządkowaniem swoich planów obowiązkowi stawienia się w szpitalu na lek ...obojętne czy choroba zakaźna, pożar, wojna, studia za granicą czy końcówka ciąży, czy zwykła sraczka.
Mamkota co byś Ty wybrała dla siebie, lub swojego dziecka?

[ichi51e]

no wlasnie ona by wydala 9mln pln zamiast 540k euro rocznie. Sek w tym ze nie kazdemu ten lek mozna podac i ze jednak moze miec dzialania niepozadane (pomijajac ze jest nowy wiec srodowisko mu sie ciagle przyglada) pewnie tez w gre wchodza umowy (jak lek sie podaje latami to pewnie i umowe podpisujesz na lata) z big farma i inne tego typu zobowiazania - tego nie wiemy ale mozemy przypuszczac.

[saszanasza]

Ale wiesz, że dzisiaj refundowany lek, za rok, dwa czy pięć może zostać zdjęty z listy leków refundowanych

[furiatka_wariatka]

Większość dzieci z Polski po podaniu zolgensma i tak stosuje spinraze. Kiedyś to tłumaczyła lekarka_na_roslinach, matka chłopca z sma. Akurat jej dziecko po podaniu zolgensma już nie korzysta ze spiranza, ale to jednostkowy przypadek. Ona jeździ co roku na kontrolę do Stanów do tej kliniki, w której podawali terapię genową. Twierdzi, że pozostałe dzieci biorą spiranza, bo jak ja bierzesz to jesteś w polskim systemie NFZ, a jak z niej rezygnujesz, to tak jakby wypadasz. Prawdę mówiąc jak o tym się dowiedziałam, to też przestałam rozumieć sens tych zbiórek. Z resztą można pooglądać konta dzieci, które przyjęły zolgensma, od jakiegoś czasu już można w Lublinie, i faktycznie te dzieci potem i tak jeżdżą na wlewy spiranzy.
Nie wiem czy lekarka_na_roslinach właściwie interpretuje przyczynę. W każdym razie jej dziecko nie korzystalo ze spiranzy po podaniu zolgensma.

[ichi51e]

wszystko wyjasnione w linku wyzej. szczerze polecam - ten lek po prostu nie u wszystkich dziala.

[berdebul]

To nie jest kwestia działania (dlatego najpierw sprawdza się, czy dziecko nie ma przeciwciał). Tylko jak przestajesz brać spinraze to wypadasz z programu leczenia, ze wszystkimi konsekwencjami - nie prowadzi dziecka ten sam lekarz, nie masz kontroli neurologicznych/dietetycznych, spotkania z rehabilitantem w ramach programu itd. Wszystko trzeba umawiać samodzielnie, jak ktoś nie ma kasy/kasy z 1% to wiadomo jak to wyglada i będzie się trzymał programu pazurami.

[furiatka_wariatka]

Wydaje mi się, że rodzice chcą dla swojego dziecka każdej możliwej terapii, licząc na jakiś cud. Zolgensma nie uzdrowi ich dzieci, tylko jakby zatrzyma chorobę, ale też nie naprawi tych neuronów to już obumarły. Możliwe, że potem kontynuują spiranza również licząc na jakiś cud, albo lekarze w Polsce tak zalecają.

[gofer73]

furiatka_wariatka napisał(a):

> Wydaje mi się, że rodzice chcą dla swojego dziecka każdej możliwej terapii, lic
> ząc na jakiś cud. Zolgensma nie uzdrowi ich dzieci, tylko jakby zatrzyma chorob
> ę, ale też nie naprawi tych neuronów to już obumarły. Możliwe, że potem kontynu
> ują spiranza również licząc na jakiś cud, albo lekarze w Polsce tak zalecają.

I robią to zupełnie nie myśląc o potencjalnych skutkach ubocznych łączenia tych dwóch terapii, a to jest temat nieprzebadany.

[alfa36]

A dlaczego ona z tego drugiego leki nie korzysta? Wydaje się być bardzo zorientowaną mamą i lekarzem🤔

[furiatka_wariatka]

Bo jej lekarze w Stanach powiedzieli, że nie trzeba. Płaci za leczenie w Filadelfii, raz na rok jeżdżą tam na kontrolę.

[palacinka2020]

Rodzice zbieraja na " jednorazowy lek" a potem I tak podaja co kilka miesiecy spinraze. Dlatego nie tylko nie wspieram, ale wrecz hejtuje te zbiorki

[mamkotanagoracymdachu]

palacinka2020 napisała:

> Rodzice zbieraja na " jednorazowy lek" a potem I tak podaja co kilka miesiecy s
> pinraze. Dlatego nie tylko nie wspieram, ale wrecz hejtuje te zbiorki

Skąd taka informacja?

[palacinka2020]

Z listow/oswiadczen fundacji sma.

[geez_louise]

www.mp.pl/pacjent/neurologia/aktualnosci/220597,fundacja-sma-zabiera-glos-ws-terapii-genowej

Jeśli temat Was interesuje, to czytajcie strony fundacji sma, bo wokół leczenia tej choroby narosło dużo mitów.

[mia_mia]

Nie ukrywam, że nie wspieram zbiórek, które nie rokują wyleczenia czy znacznej poprawy komfortu życia i tylko przedłużają cierpienie, niestety terapie SMA na ten moment wpisują się dla mnie do tej kategorii, ale zupełnie nie dziwi mnie, że rodzice wolą jednorazowe działanie niż regularne usypianie dziecka i podawanie leku w kręgosłup, a tak się podaje ten refundowany.

[mamamisi2005]

Do tej pory żadne dziecko w Polsce po podaniu "najdroższego leku świata" nie zrezygnowało z leczenia tym "co kilka miesięcy", więc nie jest to zamiast.

[mamkotanagoracymdachu]

mamamisi2005 napisała:

> Do tej pory żadne dziecko w Polsce po podaniu "najdroższego leku świata" nie zr
> ezygnowało z leczenia tym "co kilka miesięcy", więc nie jest to zamiast.

To nie jest prawda. Czytam o co najmniej jednym dziecku, które dostało tylko terapie genowa, i nie ma podawanej Spinrazy. Ale jestem przekonana, ze jest ich więcej.

[berdebul]

Jedno na 100%. Problemem jest system. Rezygnujesz z podawania spinrazy i wylatujesz z systemu, musisz brać skierowania, umawiać wizyty itd wszystko osobno.

[hanusinamama]

NIe jestem pewna czy chodzi o wypadnięcie z systemu tylko. BRałam udział z zbiórce dla jednego dziecka. Uzbierano kase, dzieciak dostał terapię genową...rodizce nadal podaję lek na NFZ bo sie okazuje, ze nie na kazdego terapia genowa działa a zaprzestanie podawania Spinrazy odbiera takiemu dziecku szanse na dłuższe zycie.

[berdebul]

I akurat na polskie dzieci nie działa, masowo.
To nie jest lek, to nie cofa zmian, to zatrzymuje ich postęp praktycznie natychmiast. Im wcześniej podany, tym większe szanse na samodzielność.
Problemem spinrazy jest czas, najpierw musisz wysycić organizm (3 dawki, podawane w odstępach) i w tym czasie choroba postępuje.

[hanusinamama]

Wiesz badania były robione na małej grupie dzieci ( nic dziwnego to jednak rzadka choroba) w tych badaniach (86 dzieci chyba) nie wszystkim pomogło. Ja się nie dziwię, ze rodzice łapią sie kazdej możliwości.
Mam więlką nadzieję, ze terapia genowa okaże się wielkim sukcesem. Bo to bedzie furtka dla innych tego tupu terapii nad ktorymi sie od lat pracuje. Wielka szansa dla wielu chorych.

[berdebul]

Na jakie badania się powołujesz? Do połowy marca prawie 2000 dzieci dostało Zolgensma. Są podzielone na grupy, zależnie od czasu przyjęcia terapii genowej, żadne badania nie mówią o braku skuteczności, tylko o różnych efektach i czasie osiągania kamieni milowych w tym stania bez asysty powyżej 3 sekund, przełykania vs karmienia rurką itd. Tu masz podsumowanie na marzec 2022 www.novartis.com/news/media-releases/novartis-data-again-demonstrate-age-appropriate-development-when-zolgensma-used-presymptomatically-and-post-hoc-data-reveal-sma-type-1-patients-could-speak-swallow-and-maintain-airway-protection

[mamkotanagoracymdachu]

To jest skandal i granda, ze przy takich liczbach dzieci tak długo zwlekano z wprowadzeniem screeningu.

[katriel]

> Do tej pory żadne dziecko w Polsce po podaniu "najdroższego leku świata" nie zrezygnowało z leczenia tym "co kilka miesięcy"

Furiatka_wariatka wyżej pisze, że jedno zrezygnowało: dziecko lekarki_na_roslinach (kimkolwiek ona jest, bo akurat nie znam). Ale to oczywiście klasyczny przykład wyjątku potwierdzającego regułę (tzn: technicznie nie masz racji, że żadne, bo istnieją wyjątki, ale sama ich wyjątkowość świadczy o tym, że co do zasady jest dokładnie tak jak piszesz).

[gralam.w.familiadzie]

Wiesz, kiedyś założyłam podobny wątek, z innego nicka. Też byłam zaskoczona że zbierają, a leczenie jest w kraju refundowane. W życiu na mnie tak forumki nie napluly jak wtedy.

[berdebul]

Teraz jest refundowane, za chwile może nie być. Spinraze działa, dopóki jest podawana.

[mamamisi2005]

Ja zaskoczona nie jestem, że rodzice zbierają. Do łączenia 2 terapii, jak to (prawie) zawsze się dzieje, nie ma bezwzględnym przeciwwskazań. Raczej jeszcze za mało wiadomo, jakie będą długofalowe wyniki.
Tak samo, jak rodzice zbierają na operacje dostępne w Polsce, ale które jednak wolą wykonać w innych, bardziej renomowanych ośrodkach. To jest ok, dopóki nie pisze się nieprawdy, typu "jedyna opcja".

[eriu]

Nie wpłacam. Czytałam o tym, że wcale to nie jest takie super właśnie z punktu widzenia chorego. No i, że bardzo się te zbiórki opłacają platformom zbierającym ze względu na prowizję. SiePomaga bierze 6 procent na cele statutowe z każdej zbiórki. Jeśli cel zbiórki to 9 milionów to oni na zbiórce mają 540 tysięcy.

[lot_w_kosmos]

Ale w takim razie skąd wiadomo która terapia działa, jeżeli jednocześnie korzysta się z onu?
Jak stwierdzają, która temu dziecku akurat pomaga?
Dziwne to jest: jak zbierają UCZCIWE wyniki leczenia skoro obydwa leki są w grze?

[grey_delphinum]

Zadaję sobie takie samo pytanie.