gofer73
26.04.07, 08:58
Może kogoś zainteresuje i podrąży ten temat:
Naukowcy odkryli, jak leczyć dystrofię mięśniową *
Główny autor pracy, doktor Lee Sweeney z University of Pennsylvania School of
Medicine, tak mówi o nowym odkryciu: "Jest to terapia nowej generacji, która
może pomóc wielu pacjentom z różnymi chorobami genetycznymi spowodowanymi tą
samą mutacją".
Nowy lek opracowany przy współpracy specjalistów z firmy South Plainfield, NJ-
biotech nazywa się PTC124, a mechanizm jego działania polega na wiązaniu się
do struktury rybosomu syntetyzującego białko na podstawie matrycowego RNA.
Lek pozwala rybosomowi przesunąć się wzdłuż zmutowanego genu, mimo że w
środku sekwencji kodującej białko znajduje się tzw. kodon stop (nakazujący
zakończenie syntezy) i dzięki temu powstaje całe białko.
PTC124 wiąże się z rybosomami we wszystkich rodzajach komórek myszy z chorobą
DMD, dzięki czemu - pomimo mutacji w genie dystrofiny każącym przerwać
syntezę - powstaje białko o prawidłowej długości.
Jednocześnie lek nie powoduje ignorowania przez rybosomy kodonów stop w
miejscach, gdzie są one niezbędne.
Dzięki zastosowaniu PTC124 u myszy z DMD dochodzi do nagromadzenie
wystarczającej ilości dystrofiny, żeby mięśnie zaczęły pracować prawidłowo.
Naukowcy poddali zwierzęta niezbędnym testom i wykazali, że doszło u nich do
regeneracji mięśni.
Autorzy pracy mają nadzieję, że PTC124 będzie skuteczny w leczeniu wielu
chorób spowodowanych podobnymi zaburzeniami syntezy białka, które dotychczas
nie są uleczalne.
PAP
Esculap 2007-04-23
