news

[szamiatala]

TO JEST NAJCIEKAWSZE
www.medicalnewstoday.com/medicalnews.php?newsid=40669&nfid=crss
NAJCIEKAWSZE

[angelika.sztajnke]

no wreszcie mozna powiedzieć że coś sie dzieje :))i będzie lek :)

[karasia301]

Czy mógłby ktoś, powiedzieć lub przetłumaczyć co tam pisze, niestety nie znam
angielskiego (wstyd w dzisiejszych czasach, no ale cóż)bo bardzo jestem
ciekawa, a dopiero w przyszłym tygodniu siostra zabierze ten tekst do szpitala
i jakiś lekarz może to mi zrobić.

[gruchotka]

Kolejny news i kolejne maleńkie światełko w tunelu
www.medicalnewstoday.com/medicalnews.php?newsid=44889

[sajra]

Hope for Therapy from Istanbul - a report from the International Congress on
Neuromuscular Diseases
14 August 2006

From the 2nd – 7 July the 11 International Congress on Neuromuscular Diseases
took place in Istanbul. This event only happens every four years and is a major
platform for scientists interested in muscle function and disease, to meet one
another and discuss the latest scientific results. Dr. Marita Pohlschmidt, the
Muscular Dystrophy Campaign's Research Director visited the conference and has
given an account of the event:

“Nearly a thousand researchers attended the XIth International Congress on
Neuromuscular Diseases, to present and discuss the newest developments in the
field of muscle disease. Basic science met clinical expertise and together we
reflected upon the accomplishments achieved since the last congress in 2002 in
Vancouver.

Listening to the lectures, it quickly became evident that science has made a
significant transition in the last four years. Previously the science focused on
finding the genes responsible for muscle disease and understanding how muscles
function, but now potential approaches for treatments are being identified.

A satellite symposium, dedicated to researching potential new drugs to treat
muscular dystrophies, raised hope among the attendees and it was great to see
that two of the six researchers presenting this section – Prof K. Davies and
Prof D. Rubinsztein –are long standing grantees of the Muscular Dystrophy
Campaign. Prof F. Muntoni, another grantee, talked about the clinical trial he
is leading, using “molecular patches” to treat Duchenne, and it was reassuring
to learn that several other groups in the Netherlands, France and in the US are
planning, or are already testing, a slightly modified approach of the same
technique.

The symposium was fascinating and it gave me a real insight into exactly how far
research has come in recent years. It gave hope to the scientific community in
this field, and made us feel optimistic for the progress that will have been
achieved by the next symposium in 2010".

[soul33]

Jesli ktos nie wie, o co chodzi w drugim artykule, to podaje on wyniki przeszczepow komorek miesniowych, ktore spowodowaly prawidlowa produkcje dystrofiny w od 4 do 26% włókien w 1 cm szesciennym. Teraz szukaja 10 osob do rozpoczecia dalszych testow.

I nie ma to nic wspolnego z tymi zlodziejami z Ukrainy, jakby co ;)

[gruchotka]

Kolejny news
www.medicalnewstoday.com/healthnews.php?newsid=56842

[sylwinka77]

www.racjonalista.pl/index.php/s,38/d,10/t,9748
TUTAJ JEST TŁUMACZONY TEN ARTYKUŁ.

[yabe1]

Hej w temacie leków i badań dzieje się wiele !!! Naprawdę dużo tylko w Polsce
mozna się niewiele... dowiedzieć.
Nowe informacje o tych psach sa tu:
W artykule MDA nie podała następujacych faktów:
Jeden pies przy próbach zmarł na serce .
Kolejny pies z nieaktywna chorobą zaczął wykazywac objawy klinicznew ciagu
kilku dni po zaprzestaniu podawania imunosupresiva
Cossu planuje próby na chłopcach w ciagu góra 2 lat (Holendrzy maja już za sobą
2-ga pomyślną fazę testów swojego leku na chłopcach)
Pojawił się własnie kolejny artykuł na temat tego leczenia (metoda testowana na
psach)
www.parentproject.wm.cz/research/2006/research_cz/Mezoangioblast_improvement_1.htm

Moim zdanie akurat te próby prowadzą do nikąd. To bardziej zaawansowana forma
tego co robili w Kijowie. Bez rezultatów niestety.

[soul33]

Czy w Kijowie tez stosowano komórki macierzyste?

[yabe1]

soul33 napisał:
Czy w Kijowie tez stosowano komórki macierzyste?
Cześć soul33
Prawdopodobie tak choć opinii na temat Kijowa i jego "strzykawek" jest wiele.
Kirunek był zbliżony.Miejscowe wstrzykiwanie substancji(pochodznia niznanego)w
celu wywołania "inwazji" przez zdrowe komórki lub same geny chorego organizmu.
Troche ta kocepcja trąci mi drugą częścia MATRIXa gdzie agent SMITH zarażał
wszystko...
A ponieważ zakazano podobnych badań w Korei i w USA gdzie generalnie na
medycynie i badaniach tego typu zbija się fortunę, musiało się okazac że coś
poszło zdecydowanie nie tak jak autorzy chcieli.Zwłaszcza,że oba te kraje są
ekstremalnie różne kulturowo i o aspektach moralnych jako hamulcu badań mowy
raczej nie ma. Co do niestamowitych własciwości komórek macierzystych to być
może one są rozwiązaniem ale zasada transportu do organizmu chyba nie ta.
Bardziej wierzę w Exon skipping i AVV7.
Dlatego też porównałem te badania do Kijowa mając na mysli samą drogę
podawania "leku". Nie mniej trzymam za wszystkich badaczy kciuki.

[rusti]

W Kijowie ????? Tak naprawdę, to chyba nikt nie wie co jest podawane dzieciom w
tej klinice. Pół roku temu rozmawiałem z matką chorego chłopca. Nie chcę nikomu
zabierać nadziei, ale kuracja w Kijowie nic nie dała. Ale chciałbym zmienić
zdanie i usłyszeć odmienną opinię, może rodzice dzieci które tam były ,mogłyby
się wypowiedzieć?
Mam prośbę do YABE1 - daj proszę więcej informacji na temat prób leku w
Holandii. Nic na ten temat nie wiem, a piszesz, że ich lek przeszedł pomyślnie
drugą fazę testów na chłopcach. Będę bardzo wdzięczny.Pozdrawiam

[yabe1]

Cześć Rusti

Tak jak pisałem w Polsce guzik się dowiecie, ale to wszystko jest na stronach
PARENT PROJECT. w Czechach, NL,UK itd

Chętnie opisze, o co biega, ale ponieważ kompleksowa informacja wymaga
przetłumaczenia z 2 języków trochę to potrwa.
W skrócie Holendrom udało się im pomyślnie przetestować działanie wirusa
nosiciela zwanego w Polsce "medycznym pegazem"(nietoksycznego). Roznosi on po
organizmie prawidłowy gen, Dystrofiny. Lek/wirus podaje się do krwioobiegu w
formie zastrzyku. Zastrzyk ten okresowo należy ponawiać, bo jak na
razie "Dystrofinka" w mięśniach (nowo zaaplikowana) wytrzymuje 2-3 m-ce, ale i
to dużo. Sprawdzono, że "Pegaz" dociera nawet do płuc i serca A TO JUŻ NAPRAWDĘ
COŚ Niestety był to Pegaz bez jeźdźca, czyli genu dystrofiny. Teraz należy
w "wykastrowany z zawartości" wirus zapakować gen i wysłać zgodnie z tym jak to
już zrobiono z pustym (3 faza prób). Wszystko wskazuje na to, że się uda!!! Lek
na rynek chcą wypuścić koło 2010 roku po fazie prób na większej grupie dzieci i
przejściu procedur. To jeden z kilku leków planowanych. Inne z innych krajów są
w różnych fazach testów. Będę o tym starła się pisać, ale te tłumaczenia
wymagają sporo czasu. Wybaczcie, że niektóre kwestie upraszczam nieco, ale
najważniejsze jest w istocie, od kiedy możemy zacząć leczyć nasze dzieci z
tego, czym wyjątkowo wredny los je "obdarował". Terapia genowa realnie
oczekiwana jest, w 2015 r

[see_me]

www.toya.net.pl/~motorcykles/Alter%20Nat%20Med_Proof.pdf tutaj
zalaczylem pdfa ktorego dostalem od dr terence'a z UK:) mysle ze wszystko jest
na dobrej drodze:)pozdrawiam

[sajra]

Tłumaczenie tego tekstu jest poniżej.

Clinical development of SNT-MC17/idebenone in DMD
Santhera has started a single centre Phase IIa trial in Europe to establish the
proof-of-concept for SNT-MC17/idebenone as a treatment of dilated cardiomyopathy
and muscle weakness in DMD. The trial is a 12-month double-blind, randomized,
placebo-controlled trial to assess the efficacy and tolerability of one dose
level of SNT-MC17/idebenone compared to placebo in 8–16 year old DMD patients
with cardiac dysfunction.
The primary endpoint of this trial is an assessment of the change in
contractility of the heart muscle, which is an early predictor of cardiac
failure in DMD. Secondary endpoints include the effects of SNT-MC17/idebenone on
muscle strength.
A total of 21 patients have been enrolled into this study: 14 patients receive
SNT-MC17/idebenone while seven subjects receive placebo. Data from this trial
are expected in Q3 2007.
Santhera intends has applied for orphan drug designation for SNT-MC17/idebenone
in DMD in the EU and the US.
Przetłumaczyłam powyższy tekst. Wybaczcie ewentualne błędy gramatyczne, ponieważ
mój angielski jest jeszcze w powijakach.
Pozdrawiam.


Kliniczny wirus SNT-MC17/idebenone w DMD

Santhera (to chyba nazwisko naukowca albo nazwa jakiejś klinikiJ) rozpoczął
drugą fazę testów w Europie, żeby ustalić(podać) dowód na definicję
SNT-MC17/idebenone jako sposobu leczenia kardiomiopatii i zaniku mięśni w DMD.
Testy prowadzono przez 12 miesięcy metodą ślepej próby, aby ocenić efektywność i
tolerancję (?) jednego rodzaju dawki SNT-MC17... w porównaniu do placebo u 8-16
letnich pacjentów z DMD, u których występują też dysfunkcje kardiologiczne.

Podstawową celem tych testów jest ocena zmian w kurczeniu się mięśnia sercowego,
który jest wczesnym objawem niewydolności kardiologicznej w DMD. Drugi cel
zawiera wpływ SNT-MC17 na siłę mięśniową.

W sumie objętych testami było 21 pacjentów: 14 z nich otrzymało SNT-MC17,
podczas gdy 7 otrzymało placebo. Informacji o efektach tych testów można się
spodziewać w marcu 2007.

Ostatnie zdanie jest dla mnie nieprzetłumaczalne. I’m terribly sorry!

[soul33]

O ile dobrze rozumiem, wystapil o rejestracje tego zwiazku chemicznego jako leku.

[yabe1]

Ten tekst to wąziutki wycinek dużego wywiadu z profesorem jednej z klinik w
Niemczech.
Aby nie zanudzać.
Wyprodukowali lek, który jest w fazie 2 testów klinicznych.
Hamuje on DMD/BMD i znacząco poprawia formę mięśni.
Jednak jego założeniem nie jest wyleczenie ale zachamowanie choroby.(metoda
Kalpain inhibitorów) Firma ma bardzo dobre wyniki. I chce lek wprowadzić już po
2 fazie testów do powszechnej sprzedaży. Zrobili 300 kg tabletek i kończą
właśnie opracowywanie procesów technologicznych.
Teoretycznie NFZ powinien to leczenie finansować o ile ruszy.
Sami autorzy mówią,że lek ma pomóc szczególnie tym osobom, którym dystrofi
zaatakowała serce.
Kontakt do kliniki:
Profesor Dr. med. Rudolf Korinthenberg,
Dr. rer. nat. Günter Scheuerbrandt Universitätskinderklinik Freiburg Im
Talgrund 2, D-79874 Breitnau
D-79106 Freiburg
E-Mail: [e-mail]

Możecie poprosic o regularne przesyłanie sprawozdania z badań.

[sajra]

Do Soula !
Dzięki, stary, za pomoc. Poprawiaj mnie jeżeli zauważysz jakieś błędy.
Pozdrawiam.

[floyd76]

Tu jest troszke wiadomosci www.muscular-dystrophy.org/news/index.html
niestety nie znam zbyt dobrze angielskiego ale jak ktos moglby zerknac i
zorjetowac sie czy sa jakies ciekawostki ktore nie byly jeszcze poruszane w tym
temacie to jak mozna prosic o odpowiedz

[sajra]

jak na mój gust to tam nie ma nic o ewentualnych badaniach nad lekiem.
pozdrawiam

[soul33]

Ja tez nic nowego tam nie widze. Jest tylko informacja o przeszczepach komorek macierzystych.

[szamiatala]

Bardzo ciekawe odkrycie. Okazuje się że dopuszczony do stosowania przez FDA lek
na obniżenie ciśnienia krwi regeneruje osłabione mięśnie w DMD. Czyli leczenie
w zasięgu ręki.
Szczegóły niestety po angielsku więc zapraszam poliglotów których przecież nie
brakuje na tym forum do pracy .
Ja niestety nie dysponuję wystarczającą ilością czasu aby się tym zająć.
Pozdrawiam STAS
Source: Johns Hopkins Medical Institutions Released: Fri 19-Jan-2007,
15:30 ET
Embargo expired: Sun 21-Jan-2007, 13:00 ET Printer-friendly Version


Common Blood Pressure Drug Treats Muscular Dystrophy in Mice
Libraries
Medical News Keywords
MARFAN SYNDROME DUCHENNE LOSARTAN COZAAR AORTIC ANEURYSM
Contact Information

Available for logged-in reporters only
Description

Researchers at Johns Hopkins have shown that a drug commonly used to lower
blood pressure reverses muscle wasting in genetically engineered mice with
Marfan syndrome and also prevents muscle degeneration in mice with Duchenne
muscular dystrophy. The results are reported online this week at Nature
Medicine.

Newswise — Researchers at Johns Hopkins have shown that a drug commonly used
to lower blood pressure reverses muscle wasting in genetically engineered mice
with Marfan syndrome and also prevents muscle degeneration in mice with
Duchenne muscular dystrophy. The results are reported online this week at
Nature
Medicine.

In 2006, a team led by Harry “Hal” Dietz, M.D., discovered that treating
Marfan mice with losartan (Cozaar) dramatically strengthens the aorta, the
major
artery carrying blood away from the heart, and prevents enlargement and risk
of bursting, a condition known as aortic aneurysm. A clinical trial to assess
how effective losartan is for treating people with Marfan will launch within
weeks.

“In addition to the aortic defect, children with severe Marfan syndrome often
have very small, weak muscles, and adults with Marfan often can’t gain muscle
mass despite adequate nutrition and exercise,” explains Dietz, a professor at
the McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine at The Johns Hopkins
University School of Medicine.

Dietz and his colleagues had previously discovered that many features of
Marfan syndrome, including aortic aneurysm, arise from excess activity of
TGF-beta, a protein that instructs cell behavior. Marfan mice have muscles
containing
much scar tissue between unusually small muscle fibers, which also show
evidence of too much TGF-beta activity. Dietz’s team reasoned that blocking the
activity of TGF-beta might restore normal muscle structure and function.

First, the research team injected Marfan mice with a protein that binds
TGF-beta and renders it inactive. This TGF-beta-blocking protein caused muscle
fibers in these mice to grow bigger than those in untreated Marfan mice. “Not
only
did the muscles look bigger and better under the microscope,” says Dietz,
“the mice were also stronger and showed reduced fatigue.”

The team then treated Marfan mice with losartan, a medication known to be
safe in treating hypertension in all age groups and more importantly, known to
block TGF-beta activity. Losartan treatment over six months “completely
restored
muscle architecture” and vastly improved strength, according to Dietz.

Further study pinpointed how too much TGF-beta activity leads to this
weakened muscle architecture. According to Ronald Cohn, M.D., lead author on
this
study, normal muscle, by mobilizing muscle stem cells, can repair itself after
injury. The team discovered that excessive TGF-beta blocks muscle regeneration
and repair. “The simplest things can injure muscle,” explains Cohn, an
assistant professor of pediatrics and neurology at Hopkins. “Running a mile
down the
street causes microscopic tears in leg muscles, which normally go unnoticed
because muscles are so efficient at repairing themselves.”

Dietz’s team then wondered whether the muscle improvement from blocking
TGF-beta was specific to Marfan syndrome or possibly represented a strategy
that
could be applied to other muscle diseases such as Duchenne muscular dystrophy
(DMD). Duchenne muscular dystrophy, the most common form of incurable muscular
dystrophy in children, generally leads to death in early adulthood or before.
DMD causes muscle fibers to be incredibly fragile. As a person with DMD ages,
their muscles slowly lose the ability to regenerate and repair, which leads to
loss of muscle function, explains Cohn.

TGF-beta never had been implicated as a cause of the inability to repair
muscle in DMD. So the researchers examined muscles from mice genetically
engineered to have DMD and found evidence of increased TGF-beta activity.

The team treated one group of DMD mice with TGF-beta-blocking protein and
another group with losartan. Both groups of treated mice showed completely
restored ability to regenerate muscle after injury, whereas untreated mice had
large
patches of scar tissue in place of muscle. Losartan treatment over many
months preserved muscle architecture “over the long haul,” says Dietz.

The team then measured muscle strength of untreated DMD mice as well as mice
treated for nine months with losartan by connecting the muscles to tiny
“force-meters” that measured contraction after an electrical stimulus. While
the
untreated DMD muscles were “very weak,” according to Dietz, losartan-treated
DMD
muscles were “indistinguishable” from normal muscles in how strongly they
contracted.

“We may have a real treatment alternative for a fatal disease-Duchenne
muscular dystrophy-that improves both length and quality of life,” says Cohn.

“For so many reasons, we’re excited about these studies and their potential
to transform the care of patients with both Marfan syndrome and Duchenne
muscular dystrophy,” says Dietz. “First, this treatment strategy comes from
understanding the basic science, the molecular underpinnings of the disease.
Second,
the treatment has worked exceptionally well in animal models. Third, we are
not dealing with a mysterious compound that was simply pulled off the shelf -
losartan has already been proven safe,” says Dietz.

“Furthermore, losing the ability to regenerate muscle over time is seen in
many inherited and acquired muscle diseases and is even part of the normal
aging
process,” adds Cohn. “We may only be seeing the tip of the iceberg.”

Losartan, first approved for use as a blood pressure medication in 1995 by
the U.S. Food and Drug Administration, often is used as an alternative to other
antihypertensive drugs in people who cannot tolerate other blood pressure
medicines.

The research was funded by the Howard Hughes Medical Institute, the National
Institutes of Health, the Smilow Center for Marfan Syndrome Research, the Dana
and Albert “Cubby” Broccoli Center for Aortic Diseases and the National
Marfan Foundation.

Authors on the paper are Cohn, Christel van Erp, Jennifer Habashi, Arshia
Soleimani, Erin Klein, Matthew Lisi, Matthew Gamradt, Colette ap Rhys, Tammy
Holm, Bart Loeys, Daniel Judge, and Dietz, all of Hopkins; Christopher Ward of
the
University of Maryland; and Francesco Ramirez of the University of Medicine
and Dentistry of New Jersey-Robert Wood Johnson Medical School.

On the Web:
www.hopkinsmedicine.org/geneticmedicine/index.html
www.nature.com/nm
<a href="www.ho

[soul33]

To dość ciekawe odkrycie. Okazalo sie, ze lek losartan (zatwierdzony w USA i
sprzedawany jako Cozaar), stosowany w celu obnizania cisnienia, pozwala
przywrócić tkankę mięśniową u myszy chorych na zespół Marfana oraz powstrzymać
zanik mięśni w DMD.

Odkryto, ze oslabienie miesni u chorych na zespół Marfana powstaje w wyniku
nadmiernej aktywnosci proteiny TGF-beta. Wprowadzenie do miesnia proteiny
wiążącej TGF-beta przywraca jego normalną strukturę. Nastepnie naukowcy
przeprowadzli sześciomiesięczne testy przy uzyciu losartanu, ktory blokuje
TGF-beta. Leczenie calkowicie przywrocilo strukturę mięśni.

Dalsze badania przeprowadzono u myszy z DMD. Losartan przywrocil calkowicie
zdolnosc regeneracji miesni, ktore utrzymaly stan tkanki miesniowej przez
wiele miesiecy. Wedlug naukowcow pozwoli to na zwiekszenie dlugosci oraz
polepszenie jakosci zycia z DMD.

Na razie niewiadomo, jak dokladnie zadziala u ludzi i w jakich dawkach
nalezaloby go podawac, wiec bez dalszych badan ciezko powiedziec, jak go
podawac, by pomóc, a nie zaszkodzic chorym.