Podobno jest lek

[dominik376]

Witam wszystkich
Wczoraj przeczytałem artykuł w Fakcie na temat leku.
Może ktoś z Was też go czytał, a może ktoś wie coś więcej na ten temat.

[yabe]

A coś więcej może?

[dominik376]

Witam
W Fakcie napisano że w USA jest podobno lek który jest już w fazie testowej.
Podobno jest to już drugi raz, i jak napisano za maksymalnie trzy lata będzie
ogólnie dostępny.
Nic więcej nie wiem.
Napisałem do Faktu o jakieś informacje ale na razie nic nie dostałem
Pozdrawiam

[gosiamp12]

To jak dostaniesz odpowiedz od faktu daj znac moje gg 1958883 ja tez
to czytałam i jeszcze wczesniej kolezanka mi mówiła ze gdzies
słyszała ze czekaja tylko mna opatentowaie czy cos tam ze za 2,3
lata ma byc dostepna metoda leczenia dystrofii oby to była prawda

[dominik376]

Witam
Jeżeli dostanę to zaraz się tą wiadomością podzielę z wszystkimi
Pozdrawiam

Czy pisano o PTC124 ?

[gruchotka]

"Pastylka na choroby genetyczne?
Poniedziałek, 23 kwietnia (12:17)

Czy jedna pastylka może pomóc lekarzom zwalczyć wiele chorób
genetycznych? Zdaniem naukowców z Uniwersytetu Pennsylwanii, nie
tylko jest to możliwe, ale pierwsze testy kliniczne potwierdzają, że
taki lek może być skuteczny i bezpieczny.

Metoda ta różni się od innych proponowanych terapii genetycznych,
ponieważ nie zmierza do korekty szkodliwej mutacji genu. Lek,
nazwany PTC 124, sprawia natomiast, że organizm ignoruje informację
zapisaną w takim "bezsensownie" zmienionym genie. U podstaw wielu
chorób genetycznych, na przykład mukowiscydozy, hemofilii, czy
różnych form dystrofii mięśniowych, leży fakt, że zmutowany gen
przedwcześnie wstrzymuje tworzenie się pewnego, koniecznego do
prawidłowego rozwoju organizmu, białka.

Nowy lek ma sprawić, że organizm tego sygnału "stop" nie zauważa.
Naukowcy piszą w czasopiśmie "Nature", że potwierdzili skuteczność
metody na zwierzętach, zapowiadają zakończenie w tym roku badań
klinicznych i liczą, że już w ciągu trzech lat lek może pojawić się
na rynku. Co więcej, można liczyć na to, że jego korzystne działanie
potwierdzi się w przypadku nawet setek innych chorób genetycznych,
których mechanizm jest podobny, choć dotyczy uszkodzeń rozmaitych
genów. Jeśli te nadzieje się spełnią, terapia wielu groźnych chorób
ograniczy się do ... łykania tabletek."
tinyurl.com/2lmwr9
"2007-04-26
PTC 124 – lek na choroby genetyczne


Używając nowego typu leku, naukowcy z University of Pennsylvania
School of Medicine, we współpracy z firmą PTC Therapeutics Inc. i
badaczami z University of Massachusetts Medical School, wykazali po
raz pierwszy możliwość przywrócenia prawidłowego funkcjonowania
mięśni u myszy z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD).

Te obiecujące wyniki zostały opublikowane na stronach elektronicznej
wersji Nature.

Zdaniem Lee Sweeney, głównego autora badań, ten nowy rodzaj leczenia
może pomóc dużej grupie pacjentów z różnymi chorobami genetycznymi
wywołanymi przez ten sam typ mutacji. Ta genetyczna wada powoduje od
5 do 15% (w niektórych typach chorób nawet 70%) przypadków chorób
dziedzicznych takich jak: dystrofia mięśniowa Duchenne’a,
mukowiscydoza i hemofilia.

Chorzy na dystrofię mięśniową nie posiadają białka dystrofiny,
potrzebnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni. W około 15%
przypadkach choroby, brak dystrofiny spowodowany jest mutacją, która
skutkuje zbyt wczesnym zakończeniem syntezy białka. DMD stopniowo
doprowadza do zaniku mięśni szkieletowych, a w późniejszym stadium
także mięśnia sercowego i mięśni oddechowych.

Mechanizm działania leku, nazwanego PTC 124 i opracowanego we
współpracy z firmą South Plainfield, NJ-biotech, polega na jego
wiązaniu się do rybosomu, syntetyzującego białko na podstawie
matrycowego RNA. Lek pozwala przesuwać się rybosomowi mimo zawartych
w sekwencji kodującej kodonów „stop”, które doprowadzają do
wcześniejszego zakończenia syntezy białka.

PTC 124 wiąże się z rybosomami we wszystkich typach komórek myszy z
DMD pomijając mutację w genie dystrofiny, która zatrzymuje syntezę
białka. W ten sposób zostaje utworzone funkcjonalne białko.
Jednocześnie PTC 124 umożliwia rybosomowi odczytywanie właściwych
sygnałów „stop”, koniecznych do otrzymania prawidłowych białek.

U myszy z DMD podawanie PTC 124 pomogło w nagromadzeniu
wystarczającej ilości dystrofiny niezbędnej do funkcjonowania
mięśni, a badania wykazały ich regenerację.

Lek daje szansę około 10% chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a
i mukowiscydozę na zniesienie skutków mutacji i powrót do zdrowia.
Naukowcy zakładają, że może się okazać również skuteczny w leczeniu
znacznej części chorych na około 2000 innych typów chorób
genetycznych.
Oprac.: Aleksandra Chęcińska
Źródło: www.eurekalert.org"
www.biotechnologia.com.pl/farmacja/32/2135541577

[dominik376]

Witam
Bardzo dziękuje za informacje, sam na ten temat nic nie wiedzialem
Dzięki bardzo

[szamiatala]

ORAL DRUG RESTORES MISSING PROTEIN IN BOYS WITH MD
TUCSON, Ariz., Oct. 18, 2007 — PTC124, an oral medication that
changes the way muscle cells interpret genetic information, holds
promise as a treatment for some patients with Duchenne muscular
dystrophy (DMD), the Muscular Dystrophy Association (www.mda.org)
announced today.

Już sąpierwsze wyniki testów na chorych chłopcach i to bardzo
obiecujące. Trzymajmy kciuki.

[yabe]

Cześć oto tłumaczenie do Czechów
Na kongresie w World Muscle Society w Taormina we Włoszech firma PTC
Therapeutics zaprezentowała wyniki 2 fazy prób z lekiem PTC124. In
vitro w kulturach mięsniowych doszło do ponownej produkcji
dystrofiny u wszystkich z badanych 35 pacientów,co daje 100%
skuteczność {NIE BARDZO WIEM O CO CHODZI Z TA PRÓBĄ IN
VITRO}.Natomist próbki pobrane drogą biopsjí wykazały produkcję
dystrofin u 47% pacientów.Naukowcy twierdzą jednak że przyczyną nie
jest tym stopkodonu (mutacji ????). U pacientów którzy pozytywnie
zareagowali na lek doszło do obniżenia CK, pacienci byli
zdecydowanie bardziej aktywni, polepszyła się ich wydolność .Na
razie nie wiadomo dlaczego doszło do wznowienia produkcji dystrofiny
u 47% pacjentów (nie podano dlaczego). W tej chwili mają być
przeprowadzone ostateczne długotrwałe testy .
PTC zwróciła się do Czechów z prośbą o wytypowanie osób
chętnych do testów z tym lekiem. Ale oni mają swój Parent Projekt a
my...?

[dominik376]

Witam
Bardzo dziękuję za informację.
Mam nadzieję że może to trochę przyśpieszy i zmotywuje naszych naukowców do pracy.
Pozdrawiam

[migg.migg]

Lancet puscil artykul z II fazy badan PCT na mukowiscydoze, jak ktos chce
przeczytac o tym, to zapraszam
migg.wordpress.com/2008/09/16/przeskoczyc-stop-faza-ii/