Lek na raka - ja chcę

[nikodem321]

Aby nie nyło banalnie - zacznę banalnie. Rak przeraża.

Mamy krewnego, u którego wszystkie formy terapii zawiodły.
I teraz pojawia się pogłoska: jest super lek na raka. Nie jest on zarejestrowany. Można się na terapię dostać, ale ilość miejsc jest limitowana.

Udało mi się babcię, dziadzia umieścić w tym badaniu - otrzymuje lek. Oby mu pomógł.


Tonący nadziei się chwyta, bo nadzieja tonie ostatnia.

Przecież taki beznadziejnie chory ma szansę zakwalifikować się do badań klinicznych II lub III fazy. Lek wykazał korzystne działanie na myszkach, szczurkach, ale nie na ludziach.
Taki beznadziejnie chory nie ma nic do stracenia.

Pozornie!
Testowane leki w I, II, III fazie potrafiły skutecznie skracać życie.

Gleevec - imatinib Rewolucja w leczeniu chorych onko.
Kto przystąpił do badań II i III fazy ten miał niezwykłe szczęście. Dostał za darmo lek - kuracja kosztuje więcej niż grzmot.
Ale też mógł otrzymywać placebo.

[marek.zak1]

nikodem321 napisał:

> Tonący nadziei się chwyta, bo nadzieja tonie ostatnia.
>
> Przecież taki beznadziejnie chory ma szansę zakwalifikować się do badań klinicznych II lub III fazy. Lek wykazał korzystne działanie na myszkach, szczurkach, ale nie na ludziach.
> Taki beznadziejnie chory nie ma nic do stracenia.
>
> Pozornie!
> Testowane leki w I, II, III fazie potrafiły skutecznie skracać życie.
>
> Gleevec - imatinib Rewolucja w leczeniu chorych onko.
> Kto przystąpił do badań II i III fazy ten miał niezwykłe szczęście. Dostał za darmo lek - kuracja kosztuje więcej niż grzmot. Ale też mógł otrzymywać placebo.
---------------------------------------
Jest aspekt naukowy, a wiec , aby badania były obiektywne, musi być placebo. Aspekt moralny - połowa pacjentów, w przypadku skutecznego leku, jest skazana i aspekt finansowy.
Mój znajomy w znanej jednostce w Alejach Jerozolimskich odmówił zgody na podawanie placebo pacjentom w przypadku terapii wad serca komórkami macierzystymi. Tak więc placebo polegałoby na wstrzykiwaniu do serca jedynie soli fizjologicznej. Na pewno sercu to nie pomogłoby. Polska jest zatem jednym z bardzo nielicznych państw, w którym takich badań się nie przeprowadza. Nie potrafię odpowiedzieć, czy to dobrze, czy źle.

[nikodem321]

Wszystko fajnie. Tylko...

Jeśli Twój znajomy odmówił podawania placebo to oznacza, że badanie było badziewiaste.
Trzeci wymóg EBM - to jest ZAŚLEPIENIE. Podwójnie ślepa próba - ani pacjent, ani LEKARZ nie wiedzą, czy podają substancję aktywną (na tym etapie nie można mówić LEK), czy podają placebo.

Wyniki niezaślepionego badania można włożyć do kosza.

II.
Niemoralne, nieetyczne jest podawanie pacjentom placebo, gdy WIADOMO, że substancja aktywna przynosi korzyści. Dlatego takich badań nie przeprowadza się. Zresztą jaki sens miałoby przeprowadzanie badania skoro WIADOMO.

W przypadku badań zaślepionych z placebo połowa pacjentów nie odniesie korzyści. To fakt. Druga połowa...
No właśnie. Co się stanie z drugą połową?
O! Tu!
www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1514859?query=featured_home
Badanie ATMOSPHERE
Świeżynka.

Taki krótkie objaśnienie: renina produkuje angiotensynę I. Angiotensynę I przekształca w angiotensynę II konwertaza angiotensyny. Dwójka powoduje podwyższenie ciśnienia tętniczego - obkurcza tętnice i tętniczki.

To było WIELKIE odkrycie. Szwedzi postawili takie pytanie: mamy klienta z niewydolnością serca, ciśnienie krwi ma niskie, bo pompa już kiepsko pracuje, podajmy mu lek, który zablokuje konwertazę - to oczywiście jeszcze bardziej obniży ciśnienie krwi, może umrze, a morze nie.
Efekt był spektakularny!

To było badanie CONSENSUS (chyba) dla enalaprylu (tego z ATMOSPHERE) to było SOLVD.
Początek lat 90-tych. To był dzień w którym zatrzęsła się Ziemia.

W tamtych czasach nie wiem czy chciałbym otrzymywać lek czy placebo. Wyboru oczywiście nie miałbym, bo badanie było randomizowane i ZAŚLEPIONE.
Nefrolodzy krzyczeli - nerki mu staną!

Gdy spada ciśnienie krwi, nerki broniąc organizm zmniejszają przepływ krwi przez siebie. Te bohaterki, w obronie organizmu, potrafią tak zredukować przepływ krwi przez siebie, że same potrafią zdechnąć.

Wracajmy do badania ATMOSPHERE
W przypadku pacjentów z niewydolnością serca zablokowanie konwertazy wydłuża życie. Zablokowanie receptorów dla angiotensyny II wydłuża życie.
Łączne zablokowanie produkcji angiotensyny II (inhibitory konwertazy) plus zablokowanie receptorów angiotensyny - jeszcze bardziej wydłużają życie.

No to NAVARTISiaki zadali pytanie: a co by się wydarzyło, gdyby w ogóle zablokować produkcję angiotensyny? Zablokować reninę?
Mają substancję - aliskiren. Zarejestrowaną. Tekturna?

Pytanie za 10 punktów!
Masz niewydolność serca. Co wolisz otrzymywać?
*enalapryl - w SOLVD udowodnił swoje działanie
*aliskiren - działanie nieudowodnione
* enalapryl w połączeniu z aliskirenem? Połączenie inhibitorów konwertazy z blokerami dla niej receptorów było korzystne. Teraz blokujemy konwertazę oraz blokujemy reninę - czyli w ogóle wytwarzanie angiotensyny.

No i co wybierasz?
Która opcja jest etyczna?

ROZWIĄZANIE quizu:
aliskiren nie przynosi korzyści, za to powoduje nasilenie działań niepożądanych.
Koniec. Kropka
THE END

[marek.zak1]

nikodem321 napisał:

> Wszystko fajnie. Tylko...
>
> Jeśli Twój znajomy odmówił podawania placebo to oznacza, że badanie było badzie
---------------------------------
Niedokładnie napisałem. URPMIWB odmówił prowadzenia badań w PL gdzie jako placebo miano podawać (iniekcja) do serca sól fizjologiczną. Można domniemywać, że takie podanie nie jest dla żadnego serca obojętne.

[suender]

nikodem321 napisał:

> Aby nie nyło banalnie - zacznę banalnie. Rak przeraża.

Niestety, nie tylko rak, choroby sieroce i inne też.
Podobno: " Wysokie ceny leków sierocych nie spowodowane są jednak wydatkami na surowiec, czy też ich produkcję, ale przede wszystkim olbrzymimi kosztami, jakie ponosi się podczas prowadzenia badań oraz ich niewielkim potencjałem rynkowym."

Dalej tu:

finanse.wp.pl/gid,18285982,kat,1033691,title,Najdrozsze-leki-na-swiecie-Ponad-milion-dolarow-na-roczne-leczenie,galeria.html
A tak małe pytanie na marginesie, czy rok życia za 1 000 000 dolców to wysoka cena?

"To nie jest prawda, że droga jest ciężka lecz sam marsz!"

Pozdr.

[nikodem321]

suender napisał:


> A tak małe pytanie na marginesie, czy rok życia za 1 000 000 dolców to wysoka c
> ena?

Tak!
To jest katastrofalnie za wysoka cena.

Wszystkie cywilizowane kraje przyjęły kryterium - 3 x PKB na głowę za tok życia.

[suender]

nikodem321 napisał:

> Tak!
> To jest katastrofalnie za wysoka cena.

A BUMAR Gliwice produkuje czołg TWARDY dla ubogich, dosyć tani, bo ok. 5 ml. dolców za sztukę. W nim się chroni powiedzmy 5 żołnierzy przez jakieś średnio 36 dni = 1/10 roku, po czym giną trafieni przeciwpancernym z MERKAVY. Czyli dla takiego sołdata 1 rok życia kosztuje średnio 10 ml. dolców. I co Ty na to?

Pozdr.

"Wir muessen wissen und wir werden wissen! [D. Hilbert]"

Prosto z natury

[al.1]

Jest taka roslina, bardzo wybredna, która rosnie tylko na dalekiej pólnocy Qeenslandu, w Australi. Lek z niej bardzo szybko rozprawia sie z nowotworami - jak na razie u zwierzat.

www.abc.net.au/news/2014-10-07/queensland-scientists-discover-cancer-fighting-berry/5796106
i o tym samym z naukowego zródla:

medicalxpress.com/news/2014-10-cancer-drug-tumours-pre-clinical-trials.html